哪些血液肿瘤需要造血干细胞移植

哪些血液肿瘤需要造血干细胞移植?

答:经常有患者及家属咨询有关造血干细胞移植(HSCT)方面的问题,例如:所患疾病是否需要移植?什么时候是移植的最佳时机?这篇文章列出了需要采用HSCT治疗的几种常见的血液肿瘤及其移植时机,供大家参考。

1.急性髓性白血病(AML)

AML按照细胞遗传学(染色体)或分子学(基因)的标准分为预后好的,预后中等的及预后差的疾病。通常具有t(8;21),inv(16)以及t(15;17)染色体改变的AML被认为是预后好的,采用化疗多可达到满意的疗效,只有当化疗疗效欠佳时才选择HSCT。伴有-7或复杂染色体异常的AML为预后差的疾病,应当选择HSCT。染色体正常的AML通常被认为是预后中等的疾病,是否采用HSCT取决于若干因素,如:伴有Flt3+者预后差,应选择HSCT。难治/复发的疾病或持续不能被化疗清除的微小残留疾病(MRD)应选择HSCT。继发性AML(治疗相关的或其它血液病转化来的)化疗效果差,应选择HSCT。

对AML的HSCT,诱导治疗后已达到完美缓解时的进一步巩固治疗通常是不必要的。当早期复发时直接移植与化疗后达到第2次完全缓解时再移植的生存结果是相似的,减低强度预处理(RIC)的移植结果目前与清髓移植相似,尽管RIC的移植治疗相关死亡率降低,但复发率有所增高,而GVHD的发生率两者是相似的。

2.急性淋巴细胞白血病(ALL)

儿童pre-B细胞ALL化疗的治愈率很高,而成人ALL靠化疗根治的几率较儿童低得多。因此,通常具有以下特征的ALL应选择HSCT,如:诊断是大于35岁起病时高白细胞,伴有t(9;22),t(4;11)等高危染色体核型,难治/复发的疾病,持续的MRD不能被化疗清除者。

ALL常用的预处理方案为Cy/TBI和VP16/TBI。很少采用的HSCT。

3.慢性髓性白血病(CML)

自从酪氨酸激酶抑制剂(TKI)成功应用于CML的治疗后,这类白血病的HSCT数量在世界范围内已明显减少。然而,异基因HSCT仍然是根治CML的唯一方法。在TKI时代,CML的异基因HSCT的指征也发生了变化。通常在以下情况应选择移植,如:CML慢性期在应用TKI无效或疗效欠佳或不能耐受或疾病进展时,用TKI时产生不敏感的SCR-ABL1突变(如T等),在Ph+细胞出现其它克隆性染色体改变,以加速期或急变期起病的CML,儿童及青少年CML。

此外,在经济上不能承受TKL治疗而又具有低HSCT风险(有同胞HLA相合的供者)的患者也可以选择移植。加速期或急变期患者如果通过治疗能够到第2次慢性期,其HSCT效果与第1次慢性期相似,明显优于挽救性移植。因此,应该尽可能在HSCT前通过努力使疾病达到第2次慢性期。

4.骨髓增生异常综合症(MDS)

目前MDS的治疗主要有三种。1、支持治疗:输血及生长因子的应用;2、小剂量化疗:如用5-氮杂胞苷或地昔他滨等;3、HSCT:异基因HSCT是目前根治MDS的唯一方法。高危MDS(高IPSS评分)及继发性MDS应选择HSCT。

5.骨髓增殖性肿瘤(MPN)

除CML外,MPN主要包括真性红细胞增多症(PV),原发性血小板增多症(ET)和原发性骨髓纤维化(MF),此为一组较为惰性的疾病,且患者年龄通常较大,因此目前多采用传统的支持及药物治疗。用异基因HSCT治疗MPN的报道较少(除CML外),当MPN转化为AML或PV和ET发生了明显的骨髓纤维化是可以选择HSCT。通常采用RIC的移植。

6.慢性淋巴细胞白血病(CLL)

CLL发病的中位年龄大于60岁,只有约10%-15%的患者小于50岁,且CLL是一种较为惰性的疾病,因此,有关CLL采用HSCT的报告较少。细胞遗传学异常决定CLL的预后,最常见的预后好的核型是13q-,正常核型和+12预后中等,而17p-、11q-和复杂核型预后差。CLL患者HSCT的指征为年轻患者发病治疗失败或伴有预后差的染色体核型者。CLL是对移植物抗白血病作用(GVL)敏感的疾病,通常采用RIC的移植。

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